Ya había hablado en este blog de la fenfluramina, un medicamento que en el pasado se empleó para ayudar a perder peso y que desde hace unos años se investigaba para tratar epilepsias difíciles, entre ellas el síndrome de Dravet. Se trata de una epilepsia grave de inicio en la infancia caracterizada por crisis frecuentes, resistentes al tratamiento y con frecuencia prolongada (en forma de estatus), que se asocia a retraso intelectual, problemas motores y aumento de la incidencia de muerte súbita en epilepsia.
Pues bien, la FDA (la agencia americana encargada de evaluar y aprobar medicamentos) ha autorizado la comercialización de la fenfluramina en Estados Unidos, para tratar las crisis asociadas al síndrome de Dravet en pacientes de dos años de edad o más. Para ello se han basado en los resultados de ensayos clínicos que mostraron que este tratamiento disminuye, respecto al placebo, el número de crisis convulsivas mensuales. El efecto se notó en las tres o cuatro primeras semanas y se mantuvo a lo largo del tiempo.
Los efectos secundarios más frecuentes fueron pérdida de apetito, somnolencia, sedación, estreñimiento, fatiga y problemas de equilibrio. La seguridad se estudió durante los ensayos clínicos randomizados y también en estudios abiertos de extensión en los que los pacientes se siguieron hasta 3 años.
El nombre comercial de la fenfluramina en Estados Unidos será Fintepla. Como ocurre habitualmente, la Agencia Europea del Medicamento tendrá que evaluar también este fármaco y autorizarlo antes de que esté disponible en Europa.
En cualquier caso se trata de una muy buena noticia para todos los pacientes con síndrome de Dravet y sus familias, que se podrán beneficiar de esta nueva opción terapéutica.
